Акції Ionis Pharmaceuticals (IONS): ціна різко падає через невдачу фази 3 клінічних випробувань серця

Коротко

• Акції Ionis падають після того, як еплонтерсен не досяг ключової мети фази 3 випробувань на серці сьогодні

• IONS знижується на передмаркеті після того, як дослідження ATTR-CM не досягло головної мети ефективності фази 3

  

• Еплонтерсен показує сигнал у підгрупі, але не доводить широку користь від випробування в дослідженні

• Використання стабілізаторів впливає на ефект лікування в даних дослідження серця Ionis-AstraZeneca

• Ionis та AstraZeneca представлять повні дані CARDIO-TTRansform на ESC у серпні

Акції Ionis Pharmaceuticals (IONS) різко впали після того, як їхнє ключове випробування фази 3 щодо хвороби серця не досягло головної мети. Акції закрилися на рівні $84,46, що на 2,17% нижче, а потім впали на 20,38% до $67,25 під час передмаркетних торгів. Ця невдача вплинула на настрої, оскільки випробування тестувало еплонтерсен у великій популяції пацієнтів із серцевим амілоїдозом.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Акції Ionis Pharmaceuticals падають після невдачі у випробуванні

Ionis та AstraZeneca повідомили, що CARDIO-TTRansform не досягло своєї первинної кінцевої точки ефективності. Випробування тестувало еплонтерсен проти плацебо у пацієнтів із транстиретиновим амілоїдним ураженням міокарда. Головна кінцева точка відстежувала серцево-судинну смертність та повторні серцево-судинні клінічні події до 140-го тижня.

Компанії заявили, що еплонтерсен не забезпечив статистично значущої користі для всієї групи пацієнтів. Стандартне лікування також вплинуло на результат, оскільки багато пацієнтів вже використовували терапію стабілізаторами. Тому додатковий ефект еплонтерсену виявився обмеженим у ширшій популяції випробування.

Акції Ionis Pharmaceuticals (IONS) швидко відреагували на нездосягнення первинної кінцевої точки. Різке падіння на передмаркеті показало занепокоєння щодо комерційного шляху лікування при ATTR-CM. Однак компанії зазначили, що кілька вторинних результатів, даних візуалізації та біомаркерів були на користь еплонтерсену.

Еплонтерсен показує змішані результати в дослідженні ATTR-CM

Випробування показало інший сигнал у пацієнтів, які використовували еплонтерсен без терапії стабілізаторами. У цій підгрупі еплонтерсен показав номінально значуще співвідношення ризиків 0,71. Проте пацієнти, які використовували стабілізатори на початковому етапі, не показали ефекту лікування.

Еплонтерсен призвів до значного та стійкого зниження рівня транстиретинового білка. Цей результат відповідав очікуваному профілю лікарських засобів, що пригнічують РНК. Компанії також повідомили про сприятливий профіль безпеки, який узгоджується з попередніми даними щодо еплонтерсену.

У дослідженні CARDIO-TTRansform взяли участь 1 432 дорослі особи в 130 центрах у 20 країнах. Дослідження включало пацієнтів із диким типом або спадковою формою ATTR-CM. Учасники отримували еплонтерсен 45 мг або плацебо шляхом підшкірної ін'єкції кожні чотири тижні.

Ionis та AstraZeneca планують подальший огляд даних

ATTR-CM викликає накопичення неправильно згорнутого транстиретинового білка в серці. З часом це накопичення порушує структуру серця та послаблює нормальну насосну функцію. Пацієнти часто стикаються з задишкою, набряками, слабкістю, запамороченням, серцебиттям та втомою.

Захворювання може виникати через успадковані мутації або розвиватися з віком. Ionis зазначила, що випробування відображає зміни в ландшафті лікування зі збільшенням використання стабілізаторів. Цей контекст може допомогти пояснити слабший результат у загальній популяції дослідження.

Ionis та AstraZeneca продовжать переглядати повний набір даних CARDIO-TTRansform. Компанії планують оприлюднити результати на конгресі Європейського товариства кардіологів у серпні 2026 року. Тим часом Ionis заявила, що її ширший портфель розробок та запущені ліки залишаються центральними для її довгострокового плану.

Публікація «Акції Ionis Pharmaceuticals (IONS): акції різко падають, оскільки випробування фази 3 на серці не досягли мети» вперше з'явилася на CoinCentral.